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Avis scientifique de médicament / Scientific advice for medicinal products

L’ANSM organise des réunions d’Avis scientifiques pour apporter des réponses aux questions scientifiques des Demandeurs sur le développement de médicaments
Le périmètre de l’Avis scientifique

L’ANSM organise des réunions d’Avis scientifiques pour apporter des réponses aux questions scientifiques des Demandeurs sur le développement de médicaments, dans toutes les gammes thérapeutiques, quel que soit le stade du développement ou la nature des questions :

  • qualité/non-clinique/Cliniquepharmacocinétique, toxicologie, pharmacologie,
  •  méthodologie, statistique, bénéfice, risque…
  • les questions concernant le maintien de la désignation orpheline et le "Significant Benefit" peuvent également être discutées pour les médicaments orphelins

En dehors de problèmes spécifiques relatifs à la formulation du produit, les avis donnés à un stade du développement correspondant au moins à la Preuve de Principe non clinique sont plus profitables.

L’avis scientifique n’a pas vocation à fournir une évaluation préalable des données. La pertinence ou le contenu d’un dossier de demande d’autorisation d’essai clinique ou de demande d’AMM n’entrent pas dans son périmètre  et sont discutées directement avec la Direction produit qui évalue les demandes.

Peuvent être discutées toutefois :

  • la stratégie générale de développement
  • la nature ou les détails des protocoles d’essais non-cliniques ou cliniques à conduire en vue de constituer un dossier de demande d’autorisation d’essai clinique ou de demande d’autorisation de mise sur le marché

Avis scientifique européen

En raison de leur nature innovante, il est très probable que ces produits fassent l’objet d’une AMM selon la procédure centralisée : un avis scientifique Européen auprès de l’EMA sera utile avant la fin du développement.
L’avis scientifique de l’ANSM permet d’identifier les points clefs à discuter lors de l’avis Européen; de plus, le référent Avis scientifiques de l’ANSM peut demander à être l’un des deux coordinateurs de l’avis Européen, au sein du Scientific Advice Working Party de l’EMA.

Critères d’éligibilité

Les Avis Scientifiques de l’ANSM ont vocation à faciliter un accès rapide du patient à des produits innovants, représentant une avancée thérapeutique majeure ou répondant à un besoin médical non couvert, particulièrement dans le cadre de maladies rares ou de développements pédiatriques.
Ils sont libres de redevance.
Seules sont acceptées :

  • les demandes comportant des questions sur des sujets critiques non traités dans les guidelines Européennes
  • ou pour lesquels le demandeur souhaite un avis sur l’argumentaire justifiant un non-respect des recommandations des guidelines Européennes existantes.

La nature du médicament, de l’indication ou des questions posées peut donc être un motif de rejet de demande  d’Avis scientifique

Dans tous les cas, la demande est refusée :

  • si la firme a déjà reçu avis Européen de la part de l’EMA (ou en a déposé la demande)
  • quand les Rapporteurs de la demande d’AMM ont déjà été désignés par le CHMP
  • quand la demande porte sur des remarques émises par l’ANSM durant l’évaluation d’une demande d’autorisation d’essai clinique ou d’une  demande d’AMM.

Cadre réglementaire

Les demandes d’avis scientifique sont facultatives: le laboratoire est libre de demander ou non un avis scientifique;  l’ANSM est libre d’accepter ou de refuser une demande.

D’une manière générale, l’avis, fondé sur les informations fournies par la firme, est donné en fonction des connaissances scientifiques les plus récentes, sans préjuger des évolutions et des développements futurs.

L’avis est donné en toute bonne foi ; le contexte médical pouvant évoluer, une approche autre que celle recommandée peut s’avérer pertinente plus tard.  
Les recommandations et opinions exprimées durant la réunion d’avis scientifiques ne sont que les opinions personnelles des experts internes ou externes invités à participer à la réunion.

L’Avis rendu ne représente, ni pour la firme, ni pour l’ANSM, un engagement formel pour le développement du produit concerné.

Toutefois, tout changement majeur dans le programme de développement du produit par rapport aux recommandations de l’ANSM devra être discuté et justifié dans le dossier de demande d’autorisation d’essai clinique ou de demande d’AMM.

Procédure et déroulement de la réunion 

Tous les échanges entre le Demandeur et l’ANSM se font par mail à l’adresse suivante:

Les pièces jointes volumineuses peuvent être envoyées par Eudralink.

Calendrier

Les réunions d’Avis scientifique sont tenues dans  les locaux de l’ANSM. Elles ont lieu  deux jours par mois, en général les troisième mardi et jeudi de chaque mois, sauf exceptions liées aux exigences des calendriers des groupes de travail de l’ANSM ou de l’EMA .
Les changements de date se font au cas par cas un ou deux mois en avance.

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Lettre de demande et "Briefing book"

Pour organiser une réunion d’avis scientifique, la mission Avis scientifiques doit disposer d’une lettre de demande et d’un "Briefing Book".

La lettre de demande  doit comporter:

  • le nom du produit (Code + substance active + nom commercial s’il existe), en précisant s’il s’agit d’un produit chimique ou biologique,
  • le nombre de questions,
  • les domaines d’expertise correspondant aux questions (Qualité, non-clinique, Efficacité, Sécurité…..) en précisant si les domaines pharmacocinétique ou biostatistique sont abordés.

Le Briefing Book  doit résumer, de façon concise:

  • les informations générales sur la pathologie,
  • les informations générales sur le produit; les étapes clefs des développements pharmaceutique, non-clinique et clinique, sont inclues dès que possible sous forme de tableaux résumant les caractéristiques des essais terminés, en cours et en projet, avec un résumé des résultats
  • les questions et proposition de réponse argumentée du Demandeur en regard de chacune des questions

Un maximum de 6 questions doit être sélectionné pour leur pertinence et leur caractère clef dans le développement, le temps imparti pour la présentation du Demandeur et la discussion ne pouvant dépasser 90 minutes.
L’ANSM peut récuser une ou plusieurs questions jugées trop générales ou pour lesquelles une réponse existe dans les Guidelines Européennes ou ICH.

Les modèles de la lettre de demande et du briefing book sont disponibles sur le site de l’EMA à la rubrique Scientific Advices.
Le français ou l’anglais sont acceptés pour la documentation, la correspondance et la réunion d’avis scientifique. 

Le premier slot disponible (date et horaire) est proposé au Demandeur à réception de ces documents  après :

  • analyse des éléments du dossier au regard des critères d’éligibilité
  • identification des experts internes et externes pertinents
  • vérification de leur disponibilité,

15 jours avant la date de la réunion, le Demandeur doit faire parvenir à la mission Avis scientifiques la liste des membres de la délégation et les éléments de sa présentation au format powerpoint.

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Compte-rendu

Dans les 15 jours suivant la réunion, il doit  adresser par mail une proposition de minutes de la réunion selon la même structure que le "Briefing book"; le draft de réponse de l’ANSM est inséré sous la position argumentée du Demandeur en regard de chacune des questions.
Les Minutes revues et corrigées par la mission Avis Scientifique seront envoyées au Demandeur

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