Spécialité(s) pharmaceutique(s)
Casgevy 4 à 13 × 10⁶ cellules/mL dispersion pour perfusion
Substance active
Exagamglogene autotemcel
Laboratoire
Vertex Pharmaceuticals (France)
Casgevy 4 à 13 × 10⁶ cellules/mL dispersion pour perfusion
Indication de l'AAP octroyée le 11/07/2024
Traitement de la drépanocytose sévère uniquement chez les patients âgés de 12 à 35 ans présentant des crises vaso occlusives récurrentes (CVO) malgré un traitement bien conduit par hydroxycarbamide éligibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) et pour lesquels un donneur apparenté HLA (antigène leucocytaire humain) compatible n'est pas disponible et dont la sévérité de la maladie est établie par :- la mise en place d'un programme transfusionnel depuis au moins 6 mois pour épisodes vaso-occlusifs récurrents (population pédiatrique et adulte),
- ET/OU, pour la population adulte seulement, la persistance d'épisodes vaso-occlusifs récurrents ayant nécessité une hospitalisation conventionnelle dans l'année (≥ 2 épisodes/an ou ≥ 1 épisode/an ayant nécessité une transfusion).
Casgevy 4 à 13 × 10⁶ cellules/mL dispersion pour perfusion
Indication de l'AAP octroyée le 18/01/2024
Traitement de la ß thalassémie dépendante des transfusions (TDT) chez les patients âgés de 12 ans à 35 ans éligibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) et pour lesquels un donneur apparenté HLA (antigène leucocytaire humain) compatible n’est pas disponible.Documents de référence
AAP Casgevy – RCP (13/02/2024) AAP Casgevy – Notice (13/02/2024) AAP Casgevy – PUT-RD (13/02/2024)Lire aussi
Avis de l'ANSM du 19/12/2023 sur le médicament Casgevy le cadre d'une demande d'AAP (13/02/2024)Mesures de réduction du risque
Guide destiné aux patients et aidants (13/02/2024) Guide destiné aux professionnels de santé (13/02/2024) Carte patient (13/02/2024)AMM le 09/02/2024