Qui sommes-nous ?
L'ANSM en bref
Nos engagements
Nos missions
Notre périmètre
Notre organisation
Déontologie et transparence
Publications institutionnelles
Publications scientifiques
Rejoignez-nous !
Notre agenda
 
Actualités
Nos articles
Nos campagnes
 
Bulletin officiel des actes, décisions et avis
Décisions institutionnelles
Décisions liées aux médicaments
Décisions liées aux produits sanguins et autres produits biologiques
Décisions liées aux médicaments dérivés du plasma
Décisions liées aux dispositifs médicaux et dispositifs médicaux de diagnostic in vitro
Injonctions
Décisions de police sanitaire
Sanctions financières
Avis
 
Disponibilité des produits de santé
Médicaments
Dispositifs médicaux et dispositifs médicaux de diagnostic in vitro
Vaccins
 
Vos démarches
Industriel
Organismes notifiés
Professionnel de santé
Patient
Chercheur

Casgevy

PUBLIÉ LE 12/02/2024 - MIS À JOUR LE 22/08/2024
A+ A-

Spécialité(s) pharmaceutique(s)

Casgevy 4 à 13 × 10⁶ cellules/mL dispersion pour perfusion

Substance active

Exagamglogene autotemcel

Laboratoire

Vertex Pharmaceuticals (France)
Casgevy 4 à 13 × 10⁶ cellules/mL dispersion pour perfusion

Indication de l'AAP octroyée le 11/07/2024

Traitement de la drépanocytose sévère uniquement chez les patients âgés de 12 à 35 ans présentant des crises vaso occlusives récurrentes (CVO) malgré un traitement bien conduit par hydroxycarbamide éligibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) et pour lesquels un donneur apparenté HLA (antigène leucocytaire humain) compatible n'est pas disponible et dont la sévérité de la maladie est établie par : 
  • la mise en place d'un programme transfusionnel depuis au moins 6 mois pour épisodes vaso-occlusifs récurrents (population pédiatrique et adulte),
  • ET/OU, pour la population adulte seulement, la persistance d'épisodes vaso-occlusifs récurrents ayant nécessité une hospitalisation conventionnelle dans l'année (≥ 2 épisodes/an ou ≥ 1 épisode/an ayant nécessité une transfusion).

Casgevy 4 à 13 × 10⁶ cellules/mL dispersion pour perfusion

Indication de l'AAP octroyée le 18/01/2024

Traitement de la ß thalassémie dépendante des transfusions (TDT) chez les patients âgés de 12 ans à 35 ans éligibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) et pour lesquels un donneur apparenté HLA (antigène leucocytaire humain) compatible n’est pas disponible.

Documents de référence

AAP Casgevy – RCP (13/02/2024) AAP Casgevy – Notice (13/02/2024) AAP Casgevy – PUT-RD (13/02/2024)