Spécialité(s) pharmaceutique(s)
Upstaza, 2.8 x 10¹¹ génomes de vecteur/0,5 mL, solution pour perfusion
Substance active
Eladocagene exuparvovec
Laboratoire
PTC Therapeutics International Ltd
Upstaza, 2.8 x 10¹¹ génomes de vecteur/0,5 mL, solution pour perfusion
Fin d'AAC le 01/01/2023
Fin d'AAC le 01/01/2023
Résumés de rapport de synthèse périodiques
Résumé du rapport de synthése n°1- ATUn Upstaza, 2.8 x 10¹¹ génomes de vecteur/0,5 mL, solution pour perfusion - Période du 4 décembre 2020 au 3 juin 2021 (24/03/2022) Résumé du rapport de synthése n°2- ATUn Upstaza, 2.8 x 10¹¹ génomes de vecteur/0,5 mL, solution pour perfusion - Période du 4 juin 2021 au 3 décembre 2021 (24/03/2022) Résumé du rapport de synthése n°3- AAC Upstaza, 2.8 x 10¹¹ génomes de vecteur/0,5 mL, solution pour perfusion - Période du 4 décembre 2021 au 3 juin 2022 (22/09/2022)) Résumé du rapport de synthése n°4- AAC Upstaza, 2.8 x 10¹¹ génomes de vecteur/0,5 mL, solution pour perfusion - Période du 4 juin 2022 au 3 décembre 2022 (24/02/2023)
Résumé du rapport de synthése n°5 - AAC Upstaza, 2.8 x 10¹¹ génomes de vecteur/0,5 mL, solution pour perfusion - Période du 4 décembre 2022 au 3 juin 2023 (03/05/2024)
Résumé du rapport de synthése n°6 - AAC Upstaza, 2.8 x 10¹¹ génomes de vecteur/0,5 mL, solution pour perfusion - Période du 4 juin 2023 au 3 décembre 2023 (03/05/2024)
Upstaza, 2.8 x 10¹¹ génomes de vecteur/0,5 mL, solution pour perfusion
Indication de l'AAP renouvelée le 14/12/2023
Traitement de patients âgés de 18 mois et plus présentant un diagnostic clinique, moléculaire et génétiquement confirmé de déficit en décarboxylase d’acide L-aminé aromatique (aro-matic L amino acid decarboxylase, AADC) associé à un phénotype sévère.AMMc le 18/07/2022