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PUBLIÉ LE 07/06/2024

Avis de l'ANSM du 19/04/2024 sur le médicament Fabhalta 200 mg gélules dans le cadre d'une demande d'AAP

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Date du dépôt de la demande : 16 janvier 2024, complétée le 30 janvier 2024, le 01 mars 2024, le 08 mars 2024
et le 12 mars 2024 ;

Nom du demandeur : Novartis Pharma SAS

Dénomination du médicament (nom, dosage et forme pharmaceutique) : Fabhalta 200 mg, gélules

DCI/nom de code : Iptacopan

Indication thérapeutique revendiquée : Traitement de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne chez les patients
adultes anémiques (Hb < 10 g/dL) après un traitement par un inhibiteur du complément C5.

Avis de l’ANSM :
  • L’ANSM atteste de la forte présomption d’efficacité et de sécurité du médicament « Fabhalta 200 mg, gélules» dans l’indication thérapeutique: « en monothérapie dans le traitement des patients adultes atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) et présentant une anémie hémolytique (Hb < 10g/dL) après un traitement par inhibiteur du complément C5»

    La motivation scientifique du présent avis figure en annexe, de même que le résumé des caractéristiques du produit, l’étiquetage et la notice validés par l’ANSM dans cette indication thérapeutique.
Fait à Saint Denis, le 19/04/2024

Vincent Gazin
Directeur Ajoint Europe et Innovation