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PUBLIÉ LE 09/11/2023

Avis de l'ANSM du 19/08/2023 sur le médicament Kaftrio granulés en sachet en association avec Kalydeco granulés en sachet dans le cadre d'une demande d'AAP

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Date du dépôt de la demande : 16 mai 2023 complétée le 30 mai 2023, le 07 juin 2023 et le 25 juillet 2023 ;

Nom du demandeur : Vertex Pharmaceuticals

Dénomination des médicaments :
  • Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg, granulés en sachet
    Kaftrio 60 mg/40 mg/80 mg granulés en sachet
    DCI/nom de code : ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor
  • Kalydeco 75 mg, granulés en sachet
    Kalydeco 59,5 mg, granulés en sachet
    DCI/nom de code : ivacaftor
Indications thérapeutiques revendiquées par le laboratoire :
  • Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), granulés en sachet
    « Kaftrio granulés est indiqué en association avec l’ivacaftor dans le traitement des enfants atteints de mucoviscidose âgés de 2 ans à moins de 6 ans et porteurs d’au moins une mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator). »
  • Kalydeco (ivacaftor), granulés en sachet
    « Kalydeco granulés est indiqué en association avec ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor dans le traitement des enfants atteints de mucoviscidose âgés de 2 ans à moins de 6 ans et porteurs d’au moins une mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator). »
Avis de l’ANSM :
  • L’ANSM atteste de la forte présomption d’efficacité et de sécurité des médicaments :
    • Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg, granulés en sachet
      Kaftrio 60 mg/40 mg/80 mg granulés en sachet
      dans l’indication thérapeutique:
      « Kaftrio granulés est indiqué en association avec l’ivacaftor dans le traitement des enfants atteints de mucoviscidose âgés de 2 ans à moins de 6 ans et porteurs d’au moins une mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator). »
    • Kalydeco 75 mg, granulés en sachet
      Kalydeco 59,5 mg, granulés en sachet
      dans l’indication thérapeutique :
      « Kalydeco granulés est indiqué en association avec ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor dans le traitement des enfants atteints de mucoviscidose âgés de 2 ans à moins de 6 ans et porteurs d’au moins une mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator). »
  • La motivation scientifique du présent avis figure en annexe, de même que les résumés des caractéristiques du produit, les étiquetages et les notices validés par l’ANSM dans ces indications thérapeutiques.
Fait à Saint-Denis le 19/08/2023

Christelle RATIGNIER-CARBONNEIL
Directrice générale de l'ANSM