PUBLIÉ LE 09/11/2023
Avis de l'ANSM du 19/08/2023 sur le médicament Kaftrio granulés en sachet en association avec Kalydeco granulés en sachet dans le cadre d'une demande d'AAP
Date du dépôt de la demande : 16 mai 2023 complétée le 30 mai 2023, le 07 juin 2023 et le 25 juillet 2023 ;
Nom du demandeur : Vertex Pharmaceuticals
Dénomination des médicaments :
Christelle RATIGNIER-CARBONNEIL
Directrice générale de l'ANSM
Nom du demandeur : Vertex Pharmaceuticals
Dénomination des médicaments :
- Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg, granulés en sachet
Kaftrio 60 mg/40 mg/80 mg granulés en sachet
DCI/nom de code : ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor - Kalydeco 75 mg, granulés en sachet
Kalydeco 59,5 mg, granulés en sachet
DCI/nom de code : ivacaftor
- Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), granulés en sachet
« Kaftrio granulés est indiqué en association avec l’ivacaftor dans le traitement des enfants atteints de mucoviscidose âgés de 2 ans à moins de 6 ans et porteurs d’au moins une mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator). » - Kalydeco (ivacaftor), granulés en sachet
« Kalydeco granulés est indiqué en association avec ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor dans le traitement des enfants atteints de mucoviscidose âgés de 2 ans à moins de 6 ans et porteurs d’au moins une mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator). »
- L’ANSM atteste de la forte présomption d’efficacité et de sécurité des médicaments :
- Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg, granulés en sachet
Kaftrio 60 mg/40 mg/80 mg granulés en sachet
dans l’indication thérapeutique:
« Kaftrio granulés est indiqué en association avec l’ivacaftor dans le traitement des enfants atteints de mucoviscidose âgés de 2 ans à moins de 6 ans et porteurs d’au moins une mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator). » - Kalydeco 75 mg, granulés en sachet
Kalydeco 59,5 mg, granulés en sachet
dans l’indication thérapeutique :
« Kalydeco granulés est indiqué en association avec ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor dans le traitement des enfants atteints de mucoviscidose âgés de 2 ans à moins de 6 ans et porteurs d’au moins une mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator). »
La motivation scientifique du présent avis figure en annexe, de même que les résumés des caractéristiques du produit, les étiquetages et les notices validés par l’ANSM dans ces indications thérapeutiques. - Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg, granulés en sachet
Christelle RATIGNIER-CARBONNEIL
Directrice générale de l'ANSM