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Kaftrio - Kalydeco - Elexacaftor

PUBLIÉ LE 19/05/2022 - MIS À JOUR LE 08/02/2024
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Spécialité(s) pharmaceutique(s)

Kaftrio 37,5 mg/25 mg/50 mg comprimé pelliculé
Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg, comprimé pelliculé
Kalydeco 25 mg granulés en sachet
Kalydeco 50 mg granulés en sachet
Kalydeco 75 mg granulés en sachet
Kalydeco 75 mg, comprimé pelliculé
Kalydeco 150 mg, comprimé pelliculé
Elexacaftor 80mg/ tezacafor 40mg/ Ivacaftor 60mg FDC, granulés en sachet
Elexacaftor 100mg/ tezacafor 50mg/ Ivacaftor 75 mg FDC, granulés en sachet
Ivacaftor 59,5 mg granulés en sachet

Substance active

Ivacaftor, tezacaftor, élexacaftor

Laboratoire

Vertex Pharmaceuticals

Autres informations

Points de vigilance pour les professionnels de santé : certains patients initialement traités dans le cadre du CPC devront désormais être traités dans le cadre de l'autorisation d'accès précoce (voir PUT).
Elexacaftor 100mg/ tezacafor 50mg/ Ivacaftor 75 mg FDC, granulés en sachet
Elexacaftor 80mg/ tezacafor 40mg/ Ivacaftor 60mg FDC, granulés en sachet

Ivacaftor 59,5 mg granulés en sachet

Critères d'octroi

  • Absence de critères d'octroi . Justifier la demande en cas d'inéligibilité à l'accès précoce.

Autres informations

  • Consulter le RCP de l'accès précoce

Faire une demande d'AAC (autorisation d’accès compassionnel)

Se connecter à e-Saturne pour faire une demande d'AAC

En cas d'indisponibilité d'e-Saturne

Toutes vos demandes concernant un support informatique de l’application e-saturne doivent désormais passer par le formulaire dédié
Kaftrio 37,5 mg/25 mg/50 mg comprimés pelliculés
Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg comprimés pelliculés
Kalydeco 75 mg comprimés pelliculés
Kalydeco 150 mg comprimés pelliculés

Indication de l'AAP octroyée le 07/09/2023

En association dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus, non porteurs d’une mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis trans-membrane conductance regulator) et porteurs d’une mutation répondeuse à ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor sur la base de données in vitro disponibles (voir rubrique 5.1 du RCP)

Documents de référence

AAP Kaftrio – Notice (05/02/2024) AAP Kaftrio – RCP (05/02/2024) AAP Kalydeco – Notice (05/02/2024) AAP Kalydeco – RCP (05/02/2024) AAP Kaftrio - Kalydeco – PUT (05/02/2024)

Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg, granulés en sachet
Kaftrio 60 mg/40 mg/80 mg granulés en sachet
Kalydeco 75 mg, granulés en sachet
Kalydeco 59,5 mg, granulés en sachet

Indication de l'AAP octroyée le 07/09/2023

  • Kaftrio granulés est indiqué en association avec l’ivacaftor dans le traitement des enfants atteints de mucoviscidose âgés de 2 ans à moins de 6 ans et porteurs d’au moins une mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator).
  • Kalydeco granulés est indiqué en association avec ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor dans le traitement des enfants atteints de mucoviscidose âgés de 2 ans à moins de 6 ans et porteurs d’au moins une mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator).

Documents de référence

AAP Kaftrio – Notice (09/11/2023) AAP Kaftrio – RCP (09/11/2023) AAP Kalydeco – Notice (09/11/2023) AAP Kalydeco – RCP (09/11/2023) AAP Kaftrio - Kalydeco – PUT (09/11/2023)
Kaftrio 37,5 mg/25 mg/50 mg comprimé pelliculé
Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg, comprimé pelliculé
Kalydeco 75 mg, comprimé pelliculé
Kalydeco 150 mg, comprimé pelliculé

Indication du CPC octroyé le 19/05/2022, extension du CPC le 01/06/2023, modifié le 05/02/2024

Traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus non porteurs de la mutation F508del, hormis ceux présentant 2 gènes mutés prédictifs de l'absence de synthèse de protéine CFTR et ceux porteurs d’une mutation répondeuse à ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor sur la base de données in vitro disponibles telles que définies dans le cadre de l’autorisation d’accès précoce

Documents de référence dans ce cadre

PUT-SP CPC Kaftrio/Kalydeco (05/02/2024)
Kaftrio 37,5 mg/25 mg/50 mg comprimés pelliculés AMM=07/01/2022
Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg comprimés pelliculés AMM=21/08/2020
Kalydeco 75 mg comprimés pelliculés AMM=25/11/2020
Kalydeco 150 mg comprimés pelliculés AMM=23/07/2022
Kalydeco 25 mg granulés en sachet AMM=09/12/2019
Kalydeco 75 mg granulés en sachet AMM=16/11/2015
Kalydeco 50 mg granulés en sachet AMM=16/11/2015