Spécialité(s) pharmaceutique(s)
Kaftrio 37,5 mg/25 mg/50 mg comprimé pelliculé
Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg, comprimé pelliculé
Kalydeco 25 mg granulés en sachet
Kalydeco 50 mg granulés en sachet
Kalydeco 75 mg granulés en sachet
Kalydeco 75 mg, comprimé pelliculé
Kalydeco 150 mg, comprimé pelliculé
Elexacaftor 80mg/ tezacafor 40mg/ Ivacaftor 60mg FDC, granulés en sachet
Elexacaftor 100mg/ tezacafor 50mg/ Ivacaftor 75 mg FDC, granulés en sachet
Ivacaftor 59,5 mg granulés en sachet
Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg, comprimé pelliculé
Kalydeco 25 mg granulés en sachet
Kalydeco 50 mg granulés en sachet
Kalydeco 75 mg granulés en sachet
Kalydeco 75 mg, comprimé pelliculé
Kalydeco 150 mg, comprimé pelliculé
Elexacaftor 80mg/ tezacafor 40mg/ Ivacaftor 60mg FDC, granulés en sachet
Elexacaftor 100mg/ tezacafor 50mg/ Ivacaftor 75 mg FDC, granulés en sachet
Ivacaftor 59,5 mg granulés en sachet
Substance active
Ivacaftor, tezacaftor, élexacaftor
Laboratoire
Vertex Pharmaceuticals
Autres informations
Points de vigilance pour les professionnels de santé : certains patients initialement traités dans le cadre du CPC devront désormais être traités dans le cadre de l'autorisation d'accès précoce (voir PUT).
Elexacaftor 100mg/ tezacafor 50mg/ Ivacaftor 75 mg FDC, granulés en sachet
Elexacaftor 80mg/ tezacafor 40mg/ Ivacaftor 60mg FDC, granulés en sachet
Ivacaftor 59,5 mg granulés en sachet
Fin d'AAC le 30/05/2024
Elexacaftor 80mg/ tezacafor 40mg/ Ivacaftor 60mg FDC, granulés en sachet
Ivacaftor 59,5 mg granulés en sachet
Fin d'AAC le 30/05/2024
Kaftrio 37,5 mg/25 mg/50 mg comprimés pelliculés
Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg comprimés pelliculés
Kalydeco 75 mg comprimés pelliculés
Kalydeco 150 mg comprimés pelliculés
Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg comprimés pelliculés
Kalydeco 75 mg comprimés pelliculés
Kalydeco 150 mg comprimés pelliculés
Indication de l'AAP renouvelé le 17/10/2024
En association dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus, non porteurs d’une mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis trans-membrane conductance regulator) et porteurs d’une mutation répondeuse à ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor sur la base de données in vitro disponibles (voir rubrique 5.1 du RCP)Documents de référence
AAP Kaftrio – Notice (07/11/2024) AAP Kaftrio – RCP (07/11/2024) AAP Kalydeco – Notice (07/11/2024) AAP Kalydeco – RCP (07/11/2024) AAP Kaftrio - Kalydeco – PUT (05/02/2024)Lire aussi
- Décision de la HAS du 17/10/2024 portant renouvellement de l’autorisation d’accès précoce de l'association des spécialités Kaftrio et Kalydeco
- Décision de la HAS du 7 septembre 2023 du collège de la HAS portant autorisation d’accès précoce de l'association des spécialités Kaftrio et Kalydeco
Résumé de rapport de synthèse
AAP Kaftrio / Kalydeco – Rapport n° 1 Période du 07/09/2023 au 07/04/2024 (25/09/2024)Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg, granulés en sachet
Kaftrio 60 mg/40 mg/80 mg granulés en sachet
Kalydeco 75 mg, granulés en sachet
Kalydeco 59,5 mg, granulés en sachet
Indication de l'AAP octroyée le 07/09/2023
- Kaftrio granulés est indiqué en association avec l’ivacaftor dans le traitement des enfants atteints de mucoviscidose âgés de 2 ans à moins de 6 ans et porteurs d’au moins une mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator).
- Kalydeco granulés est indiqué en association avec ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor dans le traitement des enfants atteints de mucoviscidose âgés de 2 ans à moins de 6 ans et porteurs d’au moins une mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator).
Kaftrio 37,5 mg/25 mg/50 mg comprimé pelliculé
Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg, comprimé pelliculé
Kalydeco 75 mg, comprimé pelliculé
Kalydeco 150 mg, comprimé pelliculé
Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg, comprimé pelliculé
Kalydeco 75 mg, comprimé pelliculé
Kalydeco 150 mg, comprimé pelliculé
Indication du CPC octroyé le 19/05/2022, extension du CPC le 01/06/2023, modifié le 05/02/2024
Traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus non porteurs de la mutation F508del, hormis ceux présentant 2 gènes mutés prédictifs de l'absence de synthèse de protéine CFTR et ceux porteurs d’une mutation répondeuse à ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor sur la base de données in vitro disponibles telles que définies dans le cadre de l’autorisation d’accès précoceDocuments de référence dans ce cadre
- Décision du 19/05/2022 - Cadre de prescription compassionnelle de Kaftrio (ivacaftor, tezacaftor, élexacaftor) et Kalydeco (ivacaftor)
- Décision d’extension du 01/06/2023 - Cadre de prescription compassionnelle de Kaftrio (ivacaftor, tezacaftor, élexacaftor) et Kalydeco (ivacaftor)
- Décision du 02/02/2024 - Modification du CPC Kaftrio (ivacaftor, tezacaftor, élexacaftor) et Kalydeco (ivacaftor)
Kaftrio 60 mg/40 mg/80 mg granulés en sachet : AMM le 22/11/2023
Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg granulés en sachet : AMM le 22/11/2023
Kaftrio 37,5 mg/25 mg/50 mg comprimés pelliculés : AMM le 07/01/2022
Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg comprimés pelliculés : AMM le 21/08/2020
Kalydeco 75 mg comprimés pelliculés : AMM le 25/11/2020
Kalydeco 150 mg comprimés pelliculés : AMM le 23/07/2022
Kalydeco 59,5 mg granulés en sachet : AMM le 20/11/2023
Kalydeco 25 mg granulés en sachet : AMM le 09/12/2019
Kalydeco 75 mg granulés en sachet : AMM le 16/11/2015
Kalydeco 50 mg granulés en sachet : AMM le 16/11/2015
Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg granulés en sachet : AMM le 22/11/2023
Kaftrio 37,5 mg/25 mg/50 mg comprimés pelliculés : AMM le 07/01/2022
Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg comprimés pelliculés : AMM le 21/08/2020
Kalydeco 75 mg comprimés pelliculés : AMM le 25/11/2020
Kalydeco 150 mg comprimés pelliculés : AMM le 23/07/2022
Kalydeco 59,5 mg granulés en sachet : AMM le 20/11/2023
Kalydeco 25 mg granulés en sachet : AMM le 09/12/2019
Kalydeco 75 mg granulés en sachet : AMM le 16/11/2015
Kalydeco 50 mg granulés en sachet : AMM le 16/11/2015
