Spécialité(s) pharmaceutique(s)
Endari 5 g, poudre orale en sachet
Substance active
L- glutamine
Laboratoire
Emmaus Medical (Mytomorrows)
Critères d'octroi
- Patient drépanocytaire, avec CVO persistantes malgré prise en charge par un traitement curatif, inéligibles aux essais cliniques
ET- ayant un projet de grossesse ou de paternité, contre indiquant la poursuite de l'HU
- OU patient intolérant ou inéligible à l'HU
- OU association avec l'HU en cas de réponse sous-optimale à l'HU
Autres informations
- Avis défavorable de la commission initiale d’évaluation du rapport entre les bénéfices et les risques de l’ANSM à l’octroi d’une ATU de cohorte pour Endari (L-glutamine) pour le "Traitement de la drépanocytose chez les patients adultes et les enfants de plus de 5 ans", le 06 décembre 2018.
- Avis défavorable du CHMP de l’Agence Européenne du Médicament à l’octroi d’une AMM centralisée pour Xyndari (L-glutamine) pour le « Traitement de la drépanocytose », le 29 mai 2019. Cette décision s’appuie notamment sur l’absence de démonstration de l’efficacité de la L-glutamine pour diminuer le nombre de crises vaso-occlusives dans deux études cliniques, et le nombre important de patients sortis des études précocement.
- RCP Etats-Unis - Site FDA