Comprendre le dispositif global
Qu'est-ce que l'accès compassionnel ?
Ce dispositif permet à titre dérogatoire d’utiliser des médicaments sans AMM en France ou bien dans une indication particulière en France pour traiter des maladies graves ou rares lorsqu’il n’existe pas de traitement approprié, que le patient ne peut être inclus dans un essai clinique et que la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée.L'accès compassionnel remplace les ATUn et les RTU pour des médicaments pour lesquels les industriels n'envisagent pas de démarches en vue d'une AMM en France alors qu'ils répondent à un besoin thérapeutique :
- les ATUn deviennent des autorisations d'accès compassionnel (AAC) ;
- les RTU deviennent des cadres de prescription compassionnelle (CPC) ; de la même façon, les modalités et critères d'accès à ces traitements ne sont globalement pas modifiés par la réforme pour les patients, les professionnels de santé ou les industriels.