Afin de guider les auteurs d’un signalement d’utilisation hors AMM sur les éléments nécessaires à l’ANSM pour apprécier l'opportunité d'établir un cadre de prescription compassionnelle pour la ou les indications considérées, nous mettons à leur disposition une fiche d’aide qui précise les informations attendues en application de l’article R. 5121-76-2 du Code de la santé publique.
Le Guichet innovation et orientation (GIO) peut vous apporter un accompagnement scientifique, technique, juridique et/ou règlementaire.
Contact
La fiche de signalement ainsi que les éléments complémentaires sont à envoyer par mail à l’adresse suivante : CPC@ansm.sante.fr
L’ANSM peut encadrer des prescriptions dans une ou des indications non couvertes par l’autorisation de mise sur le marché (AMM) d’un médicament sous réserve :
- D’un besoin thérapeutique ;
- D’une présomption de rapport bénéfice/risque favorable, notamment issue de l’évaluation de données d’efficacité et de tolérance publiées.
- De l'Institut national du cancer ;
- Des centres de référence et des centres de compétence au sein de chacune des filières de santé définies au niveau national pour la prise en charge des maladies rares, selon des modalités fixées par un arrêté du ministre chargé de la santé ;
- Des conseils nationaux professionnels compétents mentionnés à l'article L. 4021-3 du Code de la santé publique ;
- De toute association de patients agréée au titre de l'article L. 1114-1 du Code de la santé publique.