Le dispositif des cadres de prescription compassionnelle (CPC) vise des médicaments qui disposent déjà d’une AMM pour une ou plusieurs indications données, mais qui sont utilisés en dehors de ces indications thérapeutiques pour d’autres situations.
L’ANSM peut encadrer des prescriptions dans une ou des indications non couvertes par l’autorisation de mise sur le marché (AMM) d’un médicament sous réserve :
Les signalements de situations pouvant donner lieu à l’instruction d’un cadre de prescription compassionnelle peuvent provenir dans leurs champs d’intervention respectifs :
L’ANSM peut encadrer des prescriptions dans une ou des indications non couvertes par l’autorisation de mise sur le marché (AMM) d’un médicament sous réserve :
- D’un besoin thérapeutique non couvert pour un groupe de patients ;
- D’une présomption de rapport bénéfice/risque favorable, notamment issue de l’évaluation de données d’efficacité et de tolérance publiées.
Les signalements de situations pouvant donner lieu à l’instruction d’un cadre de prescription compassionnelle peuvent provenir dans leurs champs d’intervention respectifs :
- De l'Institut national du cancer (INCa) ;
- Des centres de référence et des centres de compétence au sein de chacune des filières de santé définies au niveau national pour la prise en charge des maladies rares, selon des modalités fixées par un arrêté du ministre chargé de la santé ;
- Des conseils nationaux professionnels compétents mentionnés à l'article L. 4021-3 du Code de la santé publique ;
- De toute association de patients agréée au titre de l'article L. 1114-1 du Code de la santé publique.
Le Guichet innovation et orientation (GIO) propose un accompagnement des signaleurs qui souhaitent faire un signalement en vue de l’élaboration d’un CPC.
Afin de guider les auteurs d’un signalement d’utilisation hors AMM sur les éléments nécessaires à l’ANSM pour apprécier l'opportunité d'établir un cadre de prescription compassionnelle pour la ou les indications considérées, nous mettons à leur disposition une fiche d’aide qui précise les informations attendues en application de l’article R. 5121-76-2 du Code de la santé publique.
Pour les informations générales relatives aux CPC (hors procédure en cours d'évaluation) : accédez au formulaire dédié
- Modèle de rapport de synthèse – Cadre de prescription compassionnelle
- Modèle de résumé de rapport de synthèse – Cadre de prescription compassionnelle
- Modèle de PUT-SP
- Fiche d’aide au signalement d’une pratique de prescription hors AMM en vue de l’évaluation d’un Cadre de prescription compassionnelle