Information destinée aux coordinateurs des centres de référence ou de compétence neuromusculaire, neurologues, neuropédiatres, hématopédiatres, hépato-gastroentérologues pédiatres, néphropédiatres.
- Deux cas d’insuffisance hépatique aiguë d’issue fatale ont été rapportés chez des patients traités par onasemnogene abeparvovec.
- La fonction hépatique doit être évaluée avant le traitement puis fréquemment surveillée pendant au moins 3 mois après la perfusion et notamment lors de la phase de diminution de la corticothérapie.
- Les patients présentant une détérioration de leur fonction hépatique et /ou des signes ou symptômes d’une atteinte hépatique aiguë doivent consulter rapidement un spécialiste.
- Si les patients ne répondent pas à la corticothérapie, un hépato-gastroentérologue pédiatrique doit être consulté afin d’ajuster le traitement par corticoïdes.
- La corticothérapie doit être poursuivie tant que la fonction hépatique n’est pas revenue à la normale (notamment taux de bilirubine totale normale et taux d’ALAT et d’ASAT inférieurs à 2 × LSN).
- Les aidants doivent être informés du risque d’atteinte hépatique grave et de la nécessité d’une surveillance régulière de la fonction hépatique.
