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Médicaments en pédiatrie

pediatrie

Missions de santé publique : les actions en pédiatrie de l’ANSM

L’Agence, engagée à améliorer la prise en charge thérapeutique de l’enfant , veille à la sécurité des médicaments qui lui sont destinés.

Elle évalue les médicaments pédiatriques dans les domaines suivants :

  • plans d’Investigation Pédiatriques (PIPs)
  • essais cliniques chez l’enfant
  • avis scientifiques pour soutenir le développement des médicaments adaptés à une utilisation chez l’enfant
  • evaluations des demandes d’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM)
  • autorisations temporaires d’utilisation (ATU) des médicaments chez l’enfant
  • recommandations temporaires d’utilisation (RTU) chez l’enfant
  • préparations hospitalières à usage pédiatrique et les besoins thérapeutiques pédiatriques  ainsi que des informations relatives aux médicaments pédiatriques
  • appels d’offre en relation avec les développements thérapeutiques pédiatriques

Dans le contexte de l’innovation thérapeutique, l’ANSM s’engage activement dans des actions d’accompagnement des industriels et des professionnels de santé dans le développement de médicaments adaptés aux enfants.

Elle joue un rôle important dans le développement de médicaments destinés aux enfants. Dans le passé de nombreux médicaments autorisés en Europe n’étaient pas étudiés d’une manière adéquate ou n’étaient pas autorisés chez l’enfant. Pour pallier à ces problèmes, l’Union Européenne a mis en place en 2007 le Règlement pédiatrique européen. Ce règlement a permis à l’agence de stimuler la recherche dans le domaine des médicaments pédiatriques et de la mise à disposition de ces médicaments dans toutes les catégories d’âge chez l’enfant.

Règlement pédiatrique européen

Le règlemement pédiatrique européen  a pour but :

  • de faciliter le développement et l'accessibilité de médicaments à usage pédiatrique
  • d'assurer que ces médicaments font l'objet de recherches cliniques d'une grande qualité.

Il convient d'atteindre ces objectifs sans soumettre la population pédiatrique à des essais cliniques inutiles et sans retarder l'autorisation de médicaments destinés à d'autres tranches d'âge de la population.

Entré en vigueur le 26 janvier 2007, le Règlement Européen  (N°1901/2006)  impose aux firmes pharmaceutiques l’obligation de déposer auprès du Comité européen Pédiatrique  (PDCO)  un Plan d’Investigation Pédiatrique (PIP).
Le PDCO est responsable de la coordination des activités relatives aux médicaments pédiatriques. De plus, ce comité est en charge de déterminer les études devant être réalisées chez l’enfant dans le cadre d’un PIP.

En contre partie, les firmes bénéficient de mesures de protection  accrues après la mise-en-œuvre du développement approuvé dans le cadre d'un  PIP.
En France et au niveau de l’Union Européenne, la population pédiatrique regroupe les patients âgés de moins de 18 ans, c’est-à-dire depuis la naissance (dont les prématurés) jusqu’à l’âge de 17 ans inclus.

En septembre 2012, la Commission Européenne (CE) a lancé une consultation publique sur l'expérience acquise avec les cinq premières années du règlement pédiatrique en s'appuyant sur le rapport quinquennal de l'Agence européenne du médicament (EMA) destiné à la Commission européenne.

Plans d’Investigation Pédiatriques (PIPs)

Les PIPs sont des documents comportant des sections administratives, médicales, dérogations de développement pédiatrique et reports par lequel la firme décrit l’ensemble des mesures pharmaceutiques, précliniques et cliniques à réaliser pour le développement des produits destinés à la population pédiatrique.

Les PIPs sont obligatoires:

  • avant toute nouvelle demande d’AMM, européen ou national pour une spécialité pharmaceutique (article 7 du règlement pédiatrique)
  • avant  toute demande de modification de l’AMM relative à une nouvelle indication, une nouvelle forme pharmaceutique ou une nouvelle voie d’administration (article 8) pour des spécialités déjà autorisées mais protégées par des droits de brevet ou un Certificat Complémentaire de Protection
  •  lors d’une demande d’un paediatric-use marketing authorisation (PUMA), en vue d’un usage pédiatrique (indication, dosage, forme pharmaceutique ou voie d’administration appropriée). Le PUMA concerne les médicaments déjà autorisés mais n'étant  plus couverts par des droits de brevet ou de Certificat Complémentaire de Protection (art. 30).

Le PDCO peut dans certain cas octroyer des demandes de report (deferral) pour permettre aux laboratoires pharmaceutiques de décaler le développement des médicaments en pédiatrie jusqu’à ce que la preuve de leur efficacité et sécurité d’utilisation chez l’adulte soit apportée.

Le PDCO peut également octroyer des dérogations (waiver) lorsque le développement des médicaments en pédiatrie n’est pas nécessaire ou approprié, comme dans certaines maladies qui n’affectent que la population adulte.

Noter que les médicaments génériques, "hybrides", biosimilaires, ceux contenant une ou plusieurs substances actives d’usage médical bien établi, les médicaments traditionnels à base de plantes et les médicaments homéopathiques sont exclus (art. 9) .

en savoir plus

 Liste des PIPs et/ou dérogations autorisés par le PDCO  

Enfin, le comité pédiatrique se charge de vérifier le respect des études et mesures décidées dans le cadre du PIP. Ces vérifications sont indispensables afin que les firmes puissent soumettre leur demande d’AMM ou de modification de l’AMM.   

Autres missions du Règlement Pédiatrique Européen

La France prend également en charge les nombreuses missions additionnelles que le règlement européen pédiatrique N° 1901/2006 assigne aux agences nationales de santé et de sécurité sanitaire :

  • contribution aux recommandations générales émises par l’EMA pour le développement de médicaments pédiatriques
  • soutien au développement du réseau européen dédié à la recherche pédiatrique (European Paediatric Network )  et à l’investigation clinique dans le domaine des médicaments en Pédiatrie
  • amélioration de l’accès du public à diverses informations sur les thérapeutiques en pédiatrie, avec mise en place de deux bases de données
    -  base de données européenne des essais cliniques en pédiatrie (EUDRACT )
    -  base de données des médicaments autorisés en pédiatrie en Europe  (Eudrapharm )
  • évaluation des études cliniques comportant des données pédiatriques soumises par les titulaires d’AMM de médicaments autorisés dans la Communauté Européenne dans le cadre du " Paediatric worksharing " (Articles 45 & 46 of the regulation of the european parliament and of the council No 1901/2006”
  • participation au groupe de coordination sur les procédures de reconnaissance mutuelles/ décentralisée (Co-ordination Group for Mutual Recognition and Decentralised Procedures-Human, CMDh )
  • dans le cadre de l’article 42, l’ANSM, en collaboration avec les autres pays membres, a contribué à la mise en place d’un état des lieux sur l’utilisation hors AMM et sans AMM des médicaments chez l’enfant
    - actualisation de la liste des besoins médicaux par classe thérapeutique
    - révision de la liste prioritaire des médicaments hors-AMM en vue de leur financement européen dans le cadre des "EU Framework Programmes ".
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