Qui sommes-nous ?
L'ANSM en bref
Nos engagements
Nos missions
Notre périmètre
Notre organisation
Déontologie et transparence
Publications institutionnelles
Publications scientifiques
Rejoignez-nous !
Notre agenda
 
Actualités
Nos articles
Nos campagnes
 
Bulletin officiel des actes, décisions et avis
Décisions institutionnelles
Décisions liées aux médicaments
Décisions liées aux produits sanguins et autres produits biologiques
Décisions liées aux médicaments dérivés du plasma
Décisions liées aux dispositifs médicaux et dispositifs médicaux de diagnostic in vitro
Injonctions
Décisions de police sanitaire
Sanctions financières
Avis
 
Disponibilité des produits de santé
Médicaments
Dispositifs médicaux et dispositifs médicaux de diagnostic in vitro
Vaccins
 
Vos démarches
Industriel
Organismes notifiés
Professionnel de santé
Patient
Chercheur
PUBLIÉ LE 13/02/2024 - MIS À JOUR LE 21/02/2024

Avis de l'ANSM du 19/12/2023 sur le médicament Casgevy dans le cadre d'une demande d'AAP

A+ A-
Date du dépôt de la demande : 19/07/2023 complétée le 1er décembre 2023

Nom du demandeur : Vertex Pharmaceuticals (France)

Dénomination du médicament : Casgevy, 4 à 13 x 106 cellules/mL, dispersion pour perfusion

DCI/nom de code : exagamglogene autotemcel

Indication thérapeutique revendiquée : Casgevy est indiqué dans le traitement de la ß-thalassémie dépendante des transfusions (TDT) chez les patients âgés de 12 ans et plus, pour lesquels un donneur apparenté HLA (Antigène leucocytaire humain)-compatible n’est pas disponible

Avis de l’ANSM :
  • L’ANSM atteste de la forte présomption d’efficacité et de sécurité du médicament « Casgevy, 4 à 13 x 106 cellules/mL, dispersion pour perfusion » dans l’indication thérapeutique :

    « Traitement de la ß-thalassémie dépendante des transfusions (TDT) chez les patients âgés de 12 ans et plus éligibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) et pour lesquels un donneur apparenté HLA (Antigène leucocytaire humain)-compatible n’est pas disponible »

    La motivation scientifique du présent avis figure en annexe, de même que le résumé des caractéristiques

Fait le 19/12/2023

Valérie DENUX
Directrice Europe et Innovation