PUBLIÉ LE 13/02/2024
- MIS À JOUR LE 21/02/2024
Avis de l'ANSM du 19/12/2023 sur le médicament Casgevy dans le cadre d'une demande d'AAP
Date du dépôt de la demande : 19/07/2023 complétée le 1er décembre 2023
Nom du demandeur : Vertex Pharmaceuticals (France)
Dénomination du médicament : Casgevy, 4 à 13 x 106 cellules/mL, dispersion pour perfusion
DCI/nom de code : exagamglogene autotemcel
Indication thérapeutique revendiquée : Casgevy est indiqué dans le traitement de la ß-thalassémie dépendante des transfusions (TDT) chez les patients âgés de 12 ans et plus, pour lesquels un donneur apparenté HLA (Antigène leucocytaire humain)-compatible n’est pas disponible
Avis de l’ANSM :
Fait le 19/12/2023
Valérie DENUX
Directrice Europe et Innovation
Nom du demandeur : Vertex Pharmaceuticals (France)
Dénomination du médicament : Casgevy, 4 à 13 x 106 cellules/mL, dispersion pour perfusion
DCI/nom de code : exagamglogene autotemcel
Indication thérapeutique revendiquée : Casgevy est indiqué dans le traitement de la ß-thalassémie dépendante des transfusions (TDT) chez les patients âgés de 12 ans et plus, pour lesquels un donneur apparenté HLA (Antigène leucocytaire humain)-compatible n’est pas disponible
Avis de l’ANSM :
- L’ANSM atteste de la forte présomption d’efficacité et de sécurité du médicament « Casgevy, 4 à 13 x 106 cellules/mL, dispersion pour perfusion » dans l’indication thérapeutique :
« Traitement de la ß-thalassémie dépendante des transfusions (TDT) chez les patients âgés de 12 ans et plus éligibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) et pour lesquels un donneur apparenté HLA (Antigène leucocytaire humain)-compatible n’est pas disponible »
La motivation scientifique du présent avis figure en annexe, de même que le résumé des caractéristiques
Fait le 19/12/2023
Valérie DENUX
Directrice Europe et Innovation