Glossaire

Le marquage CE atteste que les dispositifs sont conformes aux exigences essentielles de la directive applicable 93/42/CEE et qu’ils ont été soumis à la procédure d’évaluation de la conformité prévue dans la directive. Le marquage CE est apposé préalablement à la mise sur le marché du dispositif médical sous la responsabilité du fabricant

Toute substance naturelle ou synthétique (métal, alliage, céramique ou autre) exploitée par l’homme à des fins pratiques. Dans le domaine des applications thérapeutiques, on parle de biomatériau.

La matériovigilance s'exerce sur les dispositifs médicaux après leur mise sur le marché, qu'ils soient marqués CE ou non, en dehors de ceux faisant l'objet d'investigations cliniques. La matériovigilance a pour objectif d'éviter que ne se (re)produisent des incidents et risques d'incidents graves (définis à l'article L.5242-2) mettant en cause des dispositifs médicaux, en prenant les mesures préventives et /ou correctives appropriées.

La réglementation applicable en la matière prévoit une double définition du médicament :
> Un produit sera qualifié de médicament s’il est présenté comme possédant des propriétés curatives ou préventives à l’égard des maladies humaines ou animales. Il s’agira donc d’un médicament du seul fait de sa présentation, alors même que le produit n’aurait pas effectivement les propriétés qu’il annonce.
> Par ailleurs, un produit sera qualifié de médicament quand celui-ci pourra être utilisé chez l’homme ou l’animal ou leur être administré en vue d’établir un diagnostic médical ou de restaurer, corriger ou modifier leurs fonctions physiologiques en exerçant une action pharmacologique, immunologique ou métabolique. La qualification de médicament se fait alors au regard de la fonction du produit.
> De plus, certains produits sont considérés comme des médicaments du fait de la loi. Par exemple, les produits présentés comme supprimant l’envie de fumer ou réduisant l’accoutumance au tabac sont des médicaments en application du Code de la santé publique.

Dans le développement d'un médicament, l'ANSM intervient dès la phase des essais cliniques.
Elle autorise ensuite, au niveau national, sa mise sur le marché (AMM) en fonction de l'évaluation de son bénéfice et de ses risques. L’AMM peut aussi être délivrée, pour l’ensemble du territoire de l’Union européenne, par la Commission européenne après avis de l’Agence européenne des médicaments.
L'ANSM poursuit son action en assurant la surveillance de sa sécurité d'emploi. C'est elle également qui contrôle la publicité auprès du public et des professionnels de santé.
Pour ces missions, l'ANSM dispose d'experts internes et externes, d'équipes d'inspecteurs, de laboratoires d'analyse, et prend des mesures de police sanitaire en cas de risque pour la santé publique.
Elle favorise le bon usage du médicament en élaborant diverses recommandations (mises en garde, lettres aux professionnels de santé…)
Le prix des médicaments ou leur niveau de remboursement relèvent de la compétence du ministère en charge de la santé et de la sécurité sociale.

Tout produit obtenu par un ensemble de procédés de fabrication visant au transfert d’un gène prophylactique, diagnostique ou thérapeutique chez l’homme et son expression consécutive in vivo constitue un médicament de thérapie génique. Le transfert d’un gène implique un système d’expression contenu dans un système d’administration appelé vecteur qui peut être d’origine virale ou non virale.

Les médicaments de thérapie génique (fabriqués industriellement) ou spécialités pharmaceutiques de thérapie génique sont soumis à l’obtention, préalablement à leur mise sur le marché, d’une autorisation délivrée par la Commission Européenne. Ils doivent être fabriqués par un établissement pharmaceutique autorisé.

Les préparations de thérapie génique sont des médicaments non fabriqués industriellement servant à transférer du matériel génétique et ne consistant pas en des cellules d’origine humaine ou animale. Les préparations sont préparées à l’avance et dispensées sur prescription médicale à un ou plusieurs patients. Elles font l’objet d’une autorisation délivrée par l’ANSM. Les établissements ou organismes qui préparent les préparations de thérapie génique doivent aussi être autorisés par l’ANSM.

Il n’existe actuellement pas de préparation de thérapie génique sur le marché. Les dispositions relatives à l’autorisation des produits eux-mêmes et à l’autorisation des établissements ou organismes exerçant les activités de préparation, de conservation, de distribution et de cession des préparations de thérapie génique sont cependant déjà prévues.

Les médicaments dérivés du plasma sanguin,  communément appelés Médicaments Dérivés du Sang ou MDS,  sont des produits issus du fractionnement du plasma sanguin.

L'albumine, les immunoglobulines, certains facteurs de coagulation, les antiprotéases, les colles biologiques sont des médicaments dérivés du plasma sanguin. Ils sont notamment utilisés dans le traitement de déficits immunitaires, les troubles de la coagulation et en réanimation.

Comme tout médicament, ils sont soumis à une autorisation de mise sur le marché. Ils ne peuvent être utilisés qu'après évaluation de leur qualité, de leur sécurité et de leur efficacité par l'ANSM.
Leur réglementation  diffère de celle applicable aux produits sanguins

Les médicaments "orphelins" sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. 

Technique d'introduction directe de substances, par le biais d'injections intradermiques microdosées au sein des tissus auxquels elles sont destinées.

Processus par lequel la structure d’une substance absorbée se modifie dans le corps sous l’effet de réactions chimiques et/ou biologiques.

Particule dont les dimensions sont de l’ordre du dixième de micromètre à quelques centaines de micromètres.

Microparticules sphériques.